Il trapianto di midollo osseo nei bambini
Il trapianto di midollo osseo rappresenta una importante opzione terapeutica per alcune malattie del sangue che colpiscono anche i bambini, come leucemie e linfomi, quando la chemioterapia di prima linea non è stata in grado di debellare la malattia.
Il midollo osseo, cioè la sostanza gelatinosa all'interno delle ossa, è la sede dove vengono prodotte, da "cellule staminali" immature (cellule staminali emopoietiche), le cellule mature del sangue, che non hanno vita infinita ma sono costantemente ricambiate con cellule nuove. Il "tumore" delle cellule del midollo osseo (Leucemia) non è solido, ma colpisce lo spazio midollare delle ossa, da cui le cellule malate (blasti) sono rilasciate nel sangue periferico. Come in ogni neoplasia si tratta di cellule che hanno perso la capacità di regolamentare la replicazione e di morire per cui si riproducono molto velocemente invadendo tutto il midollo osseo e impedendo la formazione di cellule staminali normali.
Perché si fa il trapianto di midollo
Le leucemie dell’età pediatrica hanno oggi un elevata possibilità di guarigione (fino al 90% per le forme più comuni di leucemia linfatica acuta) grazie a protocolli di chemioterapia internazionale. In alcuni casi, in relazione alle modalità di presentazione, alla presenza di particolari alterazioni molecolari correlate con maggior aggressività della malattia, alla non risposta alla terapia di prima linea, può essere necessario ricorrere al trapianto di midollo per ottenere la remissione completa della malattia.
Queste terapie, applicabili anche ad alcuni specifiche tipologie di patologie oncologiche pediatriche, rappresentano indubbiamente il futuro nei trattamenti oncologici.
Come avviene il trapianto del midollo osseo
L’intervento di trapianto di midollo osseo consiste nella somministrazione di chemioterapia ad alte dosi al fine di ottenere la distruzione completa del midollo osseo del paziente, infarcito di cellule leucemiche malate e incapace quindi di funzionare, per poi sostituirlo con cellule staminali di midollo osseo da donatore compatibile. Il trapianto di midollo osseo da donatore (trapianto allogenico) è possibile soltanto se vi è un donatore "compatibile", cioè con le stesse caratteristiche genetiche del paziente.
Quando è un bambino a dover essere sottoposto al trapianto di midollo, la prima ricerca di compatibilità viene effettuata tra i fratelli. Statisticamente, un fratello su 4 è compatibile, ma nel caso in cui nessuno dei fratelli lo sia, si attiva la ricerca di un donatore non-familiare idoneo nella banca dati mondiale dei donatori volontari di midollo osseo (IBMDR). Una volta identificato il donatore le cellule midollari sane vengono aspirate dalle ossa del bacino del donatore o tramite un prelievo venoso simile a quello che si effettua quando si dona il sangue (aferesi), e infuse nel paziente per trasfusione attraverso una vena.
Se le cellule staminali vengono prelevate dal sangue circolante del donatore è necessario che il donatore esegua per qualche giorno un trattamento con un farmaco (Fattore di crescita granulocitario, G-CSF) che stimola la liberazione delle cellule staminali dal midollo nel sangue. Il donatore viene poi sottoposto ad "aferesi di cellule staminali", che è appunto un prelievo simile ad una donazione di plasma o di piastrine, nel quale però sono raccolte cellule staminali che verranno poi infuse al paziente come avviene per il midollo. Altra modalità di raccolta di cellule staminale è quella da cordone ombelicale al momento del parto.
Le cellule infuse vanno a collocarsi naturalmente nella propria sede di origine, costruendo nuovo materiale midollare, sano. Il midollo osseo tolto al donatore si ricostruisce entro pochi giorni. Una tecnica sviluppata in Italia permette di eseguire anche il trapianto di midollo osseo con materiale prelevato da un genitore (aploidentico), compatibile per il 50% del corredo genetico. Questo accade se il paziente non ha trovato un donatore compatibile nelle Banche internazionali.
Per alcune patologie oncologiche pediatriche non ematologiche può essere utilizzato anche il trapianto autologo o autotrapianto. In questo caso, prima dell’inizio del ciclo di chemioterapia ad alte dosi che comporterà la distruzione del midollo osseo del paziente, le cellule staminali del bambino vengono prelevate attraverso una vena periferica (aferesi ) e conservate per essere reinfuse alla fine del ciclo chemioterapico per ripristinare la funzione del midollo osseo.
Possibili complicazioni
Il rischio più importante del trapianto di midollo è il non attecchimento cioè le cellule del donatore non trovano una situazione consona nell’organismo ricevente per iniziare a riprodursi e a ripopolare il midollo distrutto dalla chemioterapia. In questo caso bisogna fare una nuova infusione altrimenti le conseguenze per il paziente sono molto gravi.
Un altro rischio è relativo al pericolo di infezioni nella fase di aplasia post-terapia (quella fase in cui il midollo del paziente è distrutto e le nuove cellule infuse non hanno ancora cominciato a lavorare) in cui il paziente, essendo prive di difese immunitarie, non è in grado di difendersi da eventuali agenti patogeni.
Gli effetti collaterali più pericolosi ad oggi, oltre alle infezioni, sono causati dalla reazione delle cellule trapiantate verso l’ospite (graft versus host disease GvHD) che si verifica quando i linfociti del donatore attaccano le cellule del paziente trapiantato.
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