La terapia molecolare
La terapia a bersaglio molecolare o targeted therapy consiste nello sviluppo di farmaci "intelligenti", in grado di colpire e distruggere le cellule cancerose senza danneggiare le cellule sane e, quindi, senza tossicità collaterale. Per questa nuova categoria di farmaci non è stato trovato casualmente l'effetto antitumorale, come per molti farmaci antitumorali di vecchia generazione, ma è il risultato di una progettazione razionale di nuove specifiche molecole.
Le cellule tumorali possiedono sulla superficie molecole proteiche che non sono presenti in nessuna cellula sana del corpo. Sono proteine tumorali. Le proteine sono prodotte dai geni che costituiscono il DNA della cellula, e quindi queste proteine anomale esprimono la presenza di un gene alterato che ha causato la trasformazione della cellula normale in una cellula che, moltiplicandosi rapidamente e senza fine, è causa del tumore e della sua capacità di diffondersi in altre sedi.
I nuovi trattamenti oncologici sono molecole capaci di identificare una determinata proteina sulla superficie delle cellule malate; si legano quindi a queste cellule e agiscono sul gene mutato del DNA cellulare, bloccando la sua funzione, prendono a bersaglio soltanto le cellule malate e non danneggiano le cellule sane che non possiedono queste proteine, motivo per cui si parla di “targeted therapy”.
L’evoluzione delle terapie a bersaglio molecolare in oncologia
Al momento la maggior parte delle target therapy sono utilizzate nell’adulto, pochissime molecole sono state sperimentate in età pediatrica. Per alcune di queste è già stata dimostrata l’efficacia per altre i risultati sono stati meno soddisfacenti.
Al momento ci sono in corso molti studi per capire quali possono essere gli sviluppi di questi nuovi farmaci nel campo dell’oncologia pediatrica. Nella maggior parte dei casi comunque questo tipo di terapia va associato a farmaci chemioterapici in diversa combinazione per ottenere un miglior risultato. Ricordiamo anche per questi farmaci sono comunque da considerare possibili effetti collaterali.
Immunoterapia
Oggi l’immunoterapia rappresenta un nuovo campo di trattamento oncologico, lo scopo è di attivare e rinforzare il sistema immunitario del paziente per attaccare le cellule malate. Nel nostro organismo ogni giorno nascono “cellule sbagliate” che il nostro sistema immunitario è in grado di riconoscere e di uccidere prima che si trasformino in tumore. Quando questo meccanismo, per vari motivi, non funziona nasce la malattia.
L’immunoterapia sfrutta l’azione delle citochine per attivare la reazione di difesa dell’organismo verso le cellule malate. Gli anticorpi vengono prodotti in laboratorio (anticorpi monoclonali), in altri casi sono gli stessi anticorpi (Linfocìti T Natural killer) del paziente che vengono modificati affinchè possano colpire solo le cellule malate. Anche in questo caso l’immunoterapia è associata a chemioterapia tradizionale.
Sono tanti i laboratori di biologia molecolare, tra cui quello del Dipartimento Materno Infantile dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia che ASEOP supporta logisticamente e finanziariamente, presso i quali sono in corso di sviluppo e di sperimentazione queste nuove molecole, in particolare per i tumori resistenti alle terapie tradizionali. Queste terapie, applicabili anche ad alcuni specifiche tipologie di patologie oncologiche pediatriche, rappresentano indubbiamente il futuro nei trattamenti oncologici.
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